Caractérisation du profil d'expression et des potentielles cibles off-targets d'un U7snRNA optimisé pour le traitement par saut d'exon de la Dystrophie Musculaire de Duchenne

Caractérisation du profil d'expression et des potentielles cibles off-targets d'un U7snRNA optimisé pour le traitement par saut d'exon de la Dystrophie Musculaire de Duchenne

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique neuromusculaire sévère caractérisée par une dégénérescence progressive des muscles. Elle est due à des mutations sur le gène dmd codant la dystrophine, une protéine du cytosquelette. De nombreuses stratégies de thérapie génique ont...

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Main Author : Domenger Claire (Auteur)
Corporate Authors : Université de Nantes 1962-2021 (Organisme de soutenance), Nantes Université Pôle Santé UFR Médecine et Techniques Médicales Nantes (Autre partenaire associé à la thèse), Université Nantes-Angers-Le Mans - COMUE 2009-2015 (Autre partenaire associé à la thèse), Translational Research in Gene Therapy (Laboratoire associé à la thèse), École doctorale Biologie-Santé Nantes-Angers 2008-2021 (Ecole doctorale associée à la thèse)
Other Authors : Moullier Philippe (Directeur de thèse), Le Guiner Caroline (Directeur de thèse)
Format : Thesis
Language : français
Title statement : Caractérisation du profil d'expression et des potentielles cibles off-targets d'un U7snRNA optimisé pour le traitement par saut d'exon de la Dystrophie Musculaire de Duchenne / Claire Domenger; sous la direction de Philippe Moullier, Caroline Le Guiner
Published : [Lieu de publication inconnu] : [éditeur inconnu] , 2015
Physical Description : 1 vol. (336 p.)
Note de thèse : Thèse de doctorat : Biomolécules, pharmacologie, thérapeutique. Biologie des organismes : Nantes : 2015
Subjects :
Myopathie pseudo-hypertrophique de Duchenne > Thèses et écrits académiques
Protéines du cytosquelette > Thèses et écrits académiques
Dystrophine > Thèses et écrits académiques
Exons > Dissertations universitaires
Petites ribonucléoprotéines nucléaires U7 > Dissertations universitaires
Petit ARN nucléaire > Dissertations universitaires
Essais cliniques des médicaments > Thèses et écrits académiques
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