Caractérisation du profil d'expression et des potentielles cibles off-targets d'un U7snRNA optimisé pour le traitement par saut d'exon de la Dystrophie Musculaire de Duchenne

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique neuromusculaire sévère caractérisée par une dégénérescence progressive des muscles. Elle est due à des mutations sur le gène dmd codant la dystrophine, une protéine du cytosquelette. De nombreuses stratégies de thérapie génique ont...

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Auteur principal : Domenger Claire (Auteur)
Collectivités auteurs : Université de Nantes 1962-2021 (Organisme de soutenance), Nantes Université Pôle Santé UFR Médecine et Techniques Médicales Nantes (Autre partenaire associé à la thèse), Université Nantes-Angers-Le Mans - COMUE 2009-2015 (Autre partenaire associé à la thèse), Thérapie Génique Translationnelle des Maladies Génétiques Nantes (Laboratoire associé à la thèse), École doctorale Biologie-Santé Nantes-Angers 2008-2021 (Ecole doctorale associée à la thèse)
Autres auteurs : Moullier Philippe (Directeur de thèse), Le Guiner Caroline (Directeur de thèse)
Format : Thèse ou mémoire
Langue : français
Titre complet : Caractérisation du profil d'expression et des potentielles cibles off-targets d'un U7snRNA optimisé pour le traitement par saut d'exon de la Dystrophie Musculaire de Duchenne / Claire Domenger; sous la direction de Philippe Moullier, Caroline Le Guiner
Publié : [Lieu de publication inconnu] : [éditeur inconnu] , 2015
Description matérielle : 1 vol. (336 p.)
Note de thèse : Thèse de doctorat : Biomolécules, pharmacologie, thérapeutique. Biologie des organismes : Nantes : 2015
Sujets :
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