Caractérisation du profil d'expression et des potentielles cibles off-targets d'un U7snRNA optimisé pour le traitement par saut d'exon de la Dystrophie Musculaire de Duchenne

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique neuromusculaire sévère caractérisée par une dégénérescence progressive des muscles. Elle est due à des mutations sur le gène dmd codant la dystrophine, une protéine du cytosquelette. De nombreuses stratégies de thérapie génique ont...

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Auteur principal : Domenger Claire (Auteur)
Collectivités auteurs : Université de Nantes (Organisme de soutenance), Université de Nantes -- Unité de Formation et de Recherche de Médecine et des Techniques Médicales (Autre partenaire associé à la thèse), Université Nantes-Angers-Le Mans - COMUE (Autre partenaire associé à la thèse), Thérapie génique translationnelle des maladies génétiques (Laboratoire associé à la thèse), École doctorale Biologie-Santé Nantes-Angers (Ecole doctorale associée à la thèse)
Autres auteurs : Moullier Philippe (Directeur de thèse), Le Guiner Caroline (Directeur de thèse)
Format : Thèse ou mémoire
Langue : français
Titre complet : Caractérisation du profil d'expression et des potentielles cibles off-targets d'un U7snRNA optimisé pour le traitement par saut d'exon de la Dystrophie Musculaire de Duchenne / Claire Domenger; sous la direction de Philippe Moullier, Caroline Le Guiner
Publié : [Lieu de publication inconnu] : [éditeur inconnu] , 2015
Description matérielle : 1 vol. (336 p.)
Note de thèse : Thèse de doctorat : Biomolécules, pharmacologie, thérapeutique. Biologie des organismes : Nantes : 2015
Sujets :
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