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Kaftrio® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) : une avancée majeure dans le traitement de la mucoviscidose
La mucoviscidose est une maladie génétique rare qui affecte plus de 7000 patients en France. Il y a encore quelques années, les traitements, contraignants et chronophages, consistaient uniquement à prévenir et à empêcher l aggravation des symptômes. La découverte du gène CFTR en 1989 et l identifica...
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| Auteurs principaux : | , , , |
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| Collectivités auteurs : | , |
| Format : | Thèse ou mémoire |
| Langue : | français |
| Titre complet : | Kaftrio® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) : une avancée majeure dans le traitement de la mucoviscidose / Louise Chupin; sous la direction de Lise Crémet |
| Publié : |
2023 |
| Accès en ligne : |
Accès Nantes Université
|
| Note de thèse : | Thèse d'exercice : Pharmacie : Nantes : 2022 |
| Sujets : |
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| 214 | 1 | |d 2023 | |
| 230 | |a Données textuelles | ||
| 300 | |a Thèse présentée et soutenue publiquement le 5 décembre 2022 | ||
| 303 | |a Description d'après la consultation, 2023-02-17 | ||
| 304 | |a Titre provenant de la page de titre du document électronique | ||
| 306 | |a Thèse présentée et soutenue publiquement en 2022 et mise en ligne en 2023 | ||
| 307 | |a L'impression du document génère 92 p. | ||
| 314 | |a Autre (s) contribution (s) : Christine Bobin-Dubigeon (Président du jury) ; Emmanuel Foucaud (Membre du jury) | ||
| 320 | |a Bibliogr. 75 réf. | ||
| 328 | 0 | |b Thèse d'exercice |c Pharmacie |e Nantes |d 2022 | |
| 330 | |a La mucoviscidose est une maladie génétique rare qui affecte plus de 7000 patients en France. Il y a encore quelques années, les traitements, contraignants et chronophages, consistaient uniquement à prévenir et à empêcher l aggravation des symptômes. La découverte du gène CFTR en 1989 et l identification de plus de 2000 mutations a permis le développement des modulateurs du CFTR qui vont cibler directement la protéine défectueuse. Ce travail s intéresse au traitement le plus récent, une trithérapie composée de deux correcteurs du CFTR (elexacaftor et tezacaftor) et d un potentiateur du CFTR (ivacaftor) commercialisée sous le nom de Kaftrio®. Ce traitement est disponible pour les patients ayant au moins une mutation ?F508 soit 80% des patients non greffés en France. Les effets cliniques sont remarquables et en particulier sur la fonction pulmonaire ce qui conduit à une amélioration de la qualité de vie. De plus, ce traitement est bien toléré par les patients. Cependant, cette trithérapie est pour le moment accessible qu à partir de 6 ans et il est nécessaire de le commencer dès le plus jeune âge pour limiter les effets irréversibles de la mucoviscidose. Par ailleurs, encore 10% des patients ne peuvent pas accéder à un traitement modulateur du CFTR du fait de leurs mutations. La recherche doit continuer afin de permettre à tous les malades de la mucoviscidose de bénéficier d un traitement ciblé. |2 Dernière page du Pdf | ||
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