Des modifications des critères d'accès à la liste en sus à une équité d'accès aux innovations thérapeutiques en France : exemple de Vyxeos® liposomal - Bossard Clément (2023)
Le système de santé français permet, grâce à l'avis de la Commission de la Transparence de la HAS, d'attribuer un SMR et ASMR qui seront déterminant pour fixer le prix et le taux de remboursement des nouveaux médicaments. Chaque année, environ 3500 nouveaux cas de LAM sont diagnostiqués : le taux de mortalité des LAM est en augmentation constante en raison du vieillissement de la population générale. En 2018, Vyxeos® Liposomal obtient une autorisation de mise sur le marché dans le traitement des patients adultes présentant une leucémie aiguë myéloblastique nouvellement diagnostiquée, secondaire à un traitement (LAM-t) ou une LAM avec anomalies associées aux myélodysplasies (LAM-MRC). Cependant, lors de son évaluation la commission de transparence attribue à cette association de daunorubicine et de cytarabine un SMR important et une ASMR IV, ce qui ne permet pas à ce médicament d'accéder à une prise en charge par la collectivité. Ainsi, la prise en charge de la molécule par l'hôpital crée une disparité au sein du territoire, certains hôpitaux prenant sur leur budget pour y avoir accès alors que d'autres n'ont pas cette possibilité. Le nouveau décret du 9 décembre 2021 élargit les modalités d'accès à la liste en sus permettant à certains médicaments innovants comme Vyxeos® liposomal d'y être éligible. Grâce à la modification des critères d'accès à la liste en sus, ces médicaments innovants se voient autoriser l'accès à la liste en sus et ainsi permettent une meilleure égalité d'accès aux soins sur l'ensemble du territoire français.
Keywords: Leucémie aigüe myéloïde Thérapeutique; Médicaments; Innovations pharmaceutiques; Spécialités pharmaceutiques; Pharmacies des hôpitaux; Thèses et écrits académiques