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JAK inhibitors in juvenile rheumatic diseases : efficacy, tolerance and type-I interferon profiling, a single center study
Objectifs Les traitements récemment développés ciblant la voie JAK/STAT nécessitent d'être évalués dans les maladies inflammatoires pédiatriques. Cette étude visait à décrire la tolérance et l'efficacité des inhibiteurs de JAK dans une cohorte monocentrique de vingt-deux enfants suivis pou...
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| Auteurs principaux : | , , |
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| Collectivités auteurs : | , |
| Format : | Thèse ou mémoire |
| Langue : | français anglais |
| Titre complet : | JAK inhibitors in juvenile rheumatic diseases : efficacy, tolerance and type-I interferon profiling, a single center study / Marie Solignac; sous la direction de Alexandre Belot |
| Publié : |
2022 |
| Description matérielle : | 1 vol. (36 f.) |
| Note de thèse : | Thèse d'exercice : Médecine. Pédiatrie : Nantes : 2022 |
| Contenu : | La thèse contient 1 article f. 9 |
| Sujets : | |
| Documents associés : | Reproduit comme:
JAK inhibitors in juvenile rheumatic diseases |
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| 330 | |a Objectifs Les traitements récemment développés ciblant la voie JAK/STAT nécessitent d'être évalués dans les maladies inflammatoires pédiatriques. Cette étude visait à décrire la tolérance et l'efficacité des inhibiteurs de JAK dans une cohorte monocentrique de vingt-deux enfants suivis pour différentes pathologies rhumatologiques, avec un intérêt particulier pour la signature interféron (IFN). Méthodes - Cette étude était rétrospective monocentrique, grâce au recueil de données des patients atteints soit d'une connectivite (dermatomyosite juvénile ou lupus érythémateux systémique), d'une interféronopathie de type 1 monogénique ou d'une arthrite juvénile idiopathique (AJI) polyarticulaire ou systémique, et traités par inhibiteurs de JAK. L'efficacité du traitement a été évaluée rétrospectivement à 12 mois comme étant une réponse complète (RC) en l'absence d'activité de la maladie, une réponse partielle (RP) en cas d'amélioration d'au moins 50 % des symptômes ou en absence de réponse (NR). La signature interféron était calculée à partir de sang total par Nanostring. Résultats 22 enfants ont été inclus rétrospectivement dans notre étude, traités soit par baricitinib (n=19) soit par ruxolitinib (n=3). Le taux de maintien des inhibiteurs de JAK était de 85,2% à 12 mois et de 75% à 24 mois. Une RC a été obtenue à 12 mois chez 9/22 (41%) patients. 6/22 (27%) patients n'ont pas répondu et le traitement a été interrompu chez 5 d'entre eux. Dans le groupe des connectivites, la signature IFN était significativement réduite 12 mois après le début du traitement (p=0,0312) alors qu'elle restait négative chez les patients atteints d'AJI. Le score IFN a diminué entre M0 et M12 dans le groupe des interféronopathies mais sans différence significative et sans négativation complète. A 12 mois, la corticothérapie avait pu être réduite avec une dose médiane de 0,16 mg/kg/jour (IQR 0,11 ; 0,33) (p=0,0425). 7/22 (32%) patients ont présenté des effets secondaires, les infections étant les plus fréquentes. Conclusion - Les inhibiteurs de JAK semblent être un traitement prometteur dans les maladies pédiatriques immuno-médiées. La survenue d'effets indésirables et particulièrement de complications infectieuses et métaboliques doit être surveillée au long cours. D'autres données seront nécessaires afin d'évaluer l'utilisation de la signature interféron comme biomarqueur chez les enfants traités par inhibiteurs de JAK. |2 4e de couverture | ||
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