Efficacité et tolérance du daratumumab en monothérapie chez des patients atteints de myélome multiple avancé en rechute : étude rétrospective monocentrique en vie réelle

Malgré des progrès thérapeutiques considérables ces dernières années, le myélome multiple (MM) reste une maladie incurable.Le pronostic des patients dont la maladie est devenue réfractaire aux inhibiteurs du protéasome et aux agents immunomodulateurs est très défavorable, illustrant la nécessité de...

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Bibliographic Details
Main Authors : Jullien Maxime (Auteur), Touzeau Cyrille (Directeur de thèse), Moreau Philippe (Président du jury de soutenance), Le Gouill Steven (Membre du jury), Béné Marie-Christine (Membre du jury), Blin Nicolas (Membre du jury), Cormier Nicolas (Membre du jury)
Corporate Authors : Université de Nantes 1962-2021 (Organisme de soutenance), Nantes Université Pôle Santé UFR Médecine et Techniques Médicales Nantes (Organisme de soutenance)
Format : Thesis
Language : français
Title statement : Efficacité et tolérance du daratumumab en monothérapie chez des patients atteints de myélome multiple avancé en rechute : étude rétrospective monocentrique en vie réelle / Maxime Jullien; sous la direction de Cyrille Touzeau
Published : 2019
Physical Description : 1 vol. (82 f.)
Note de thèse : Thèse d'exercice : Médecine. Hématologie clinique : Nantes : 2019
Subjects :
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Description
Summary : Malgré des progrès thérapeutiques considérables ces dernières années, le myélome multiple (MM) reste une maladie incurable.Le pronostic des patients dont la maladie est devenue réfractaire aux inhibiteurs du protéasome et aux agents immunomodulateurs est très défavorable, illustrant la nécessité de nouvelles thérapies. Le daratumumab est un anticorps monoclonal ciblant l'antigène CD38 exprimé à la surface des plasmocytes, et induisant leur mort cellulaire. Cette molécule a obtenu en 2016 une autorisation de mise sur le marché en monothérapie pour le traitement du MM en rechute après IP et IMID et réfractaire. Il n'y a, à ce jour, aucune donnée d'efficacité et de tolérance publiée sur l'utilisation du daratumumab dans cette indication en dehors des essais cliniques. Nous rapportons ici les résultats d'une étude rétrospective monocentrique, évaluant l'efficacité et la tolérance du daratumumab en monothérapie, chez 41 patients atteints de MM en rechute traités dans notre institution selon l'AMM et en dehors d'essais cliniques. Si les taux de réponse retrouvés sont compatibles aux résultats des essais cliniques, les données de survie dans notre cohorte sont en revanche très inférieures, démontrant un bénéfice très modeste dans cette population avancée fragile en vie réelle. Cependant, certains patients identifiables précocement bénéficient clairement du traitement. Cette étude soulève le rapport bénéfice-coût de cette stratégie thérapeutique.
Notes : Autre(s) contribution(s) : Philippe Moreau (Président du jury) ; Steven Le Gouill, Marie-Christine Béné, Nicolas Blin, Nicolas Cormier (Membre(s) du jury)
Bibliography : Bibliogr. f. 71-81