Les nouveaux traitements de la mucoviscidose : retour d'expérience des patients

La mucoviscidose est une maladie génétique rare affectant plus de 7 000 patients en France. Le traitement est essentiellement symptomatique, le but étant d'apporter la meilleure qualité de vie aux patients. Toutefois, depuis quelques années, des thérapeutiques innovantes sont apparues, améliora...

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Auteurs principaux : Vandepeutte Lauranne (Auteur), Feldman David pharmacien hospitalier (Directeur de thèse), Bigot-Corbel Édith (Président du jury de soutenance), David-Melon Valérie (Membre du jury), Jaccard Sylvie (Membre du jury)
Collectivités auteurs : Université de Nantes 1962-2021 (Organisme de soutenance), Nantes Université Pôle Santé UFR des Sciences Pharmaceutiques et Biologiques Nantes (Organisme de soutenance)
Format : Thèse ou mémoire
Langue : français
Titre complet : Les nouveaux traitements de la mucoviscidose : retour d'expérience des patients / Lauranne Vandepeutte; sous la direction de David Feldman
Publié : Nantes : Université de Nantes , 2019
Accès en ligne : Accès Nantes Université
Note de thèse : Reproduction de : Thèse d'exercice : Pharmacie : Nantes : 2019
Sujets :
Documents associés : Reproduction de: Les nouveaux traitements de la mucoviscidose
Description
Résumé : La mucoviscidose est une maladie génétique rare affectant plus de 7 000 patients en France. Le traitement est essentiellement symptomatique, le but étant d'apporter la meilleure qualité de vie aux patients. Toutefois, depuis quelques années, des thérapeutiques innovantes sont apparues, améliorant ainsi de manière significative la prise en charge. Ce travail s'intéresse à quatre médicaments : Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) et Kalydeco (ivacaftor), potentialisateurs et correcteurs du gène CFTR à l'origine de la maladie ; et deux antibiotiques inhalés sous forme de poudre sèche : Colobreathe (colistiméthate de sodium) et Tobi Podhaler (tobramycine). Nous avons recueilli les connaissances acquises par les patients grâce à la prise de leur traitement, ceci dans le but de transmettre leur savoir expérientiel à d'autres patients. Pour cela, nous avons élaboré des questionnaires permettant de prendre connaissance de la qualité des informations reçues par les patients, de leur niveau d'observance et de leurs conseils quant à la prise de ces traitements. Les résultats de cette étude montrent une bonne connaissance des traitements et une satisfaction globale des patients. En effet, la plupart d'entre eux encouragent la prise de ces traitements. Cependant, une part importante des patients interrogés font part d'effets indésirables, démontrant que des progrès sont encore nécessaires pour l'amélioration de la qualité de vie des patients atteints de mucoviscidose.
Notes : Description d'après la consultation, 2019-11-28
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Autre (s) contribution (s) : Edith Bigot-Corbel (Président du jury) ; Valérie David, Sylvie Jaccard (Membres du jury)
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Bibliographie : Bibliogr. 84 réf.