Caractérisation du profil d'expression et des potentielles cibles off-targets d'un U7snRNA optimisé pour le traitement par saut d'exon de la Dystrophie Musculaire de Duchenne

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique neuromusculaire sévère caractérisée par une dégénérescence progressive des muscles. Elle est due à des mutations sur le gène dmd codant la dystrophine, une protéine du cytosquelette. De nombreuses stratégies de thérapie génique ont...

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Auteurs principaux : Domenger Claire (Auteur), Moullier Philippe (Directeur de thèse), Le Guiner Caroline (Directeur de thèse), Marie Joëlle (Rapporteur de la thèse), Pagès Jean-Christophe médecin (Rapporteur de la thèse), Danos Olivier (Membre du jury), Mavilio Fulvio (Membre du jury)
Collectivités auteurs : Université de Nantes 1962-2021 (Organisme de soutenance), Nantes Université Pôle Santé UFR Médecine et Techniques Médicales Nantes (Autre partenaire associé à la thèse), Université Nantes-Angers-Le Mans - COMUE 2009-2015 (Autre partenaire associé à la thèse), Thérapie Génique Translationnelle des Maladies Génétiques Nantes (Laboratoire associé à la thèse), École doctorale Biologie-Santé Nantes-Angers 2008-2021 (Ecole doctorale associée à la thèse)
Format : Thèse ou mémoire
Langue : français
Titre complet : Caractérisation du profil d'expression et des potentielles cibles off-targets d'un U7snRNA optimisé pour le traitement par saut d'exon de la Dystrophie Musculaire de Duchenne / Claire Domenger; sous la direction de Philippe Moullier, Caroline Le Guiner
Publié : [Lieu de publication inconnu] : [éditeur inconnu] , 2015
Accès en ligne : Accès Nantes Université
Note de thèse : Reproduction de : Thèse de doctorat : Biomolécules, pharmacologie, thérapeutique. Biologie des organismes : Nantes : 2015
Sujets :
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